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瑞博新闻
开云手机版app下载宣布RBD7022首次人体临床试验申请在中国获批,将用于治疗高脂血症
2022-09-20

     2022年9月19日,中国小核酸领军企业苏州开云手机版app下载技术股份有限公司(简称“开云手机版app下载”)宣布,国家药品监督管理局(NMPA)批准开云手机版app下载自主研发以PCSK9为靶点的降血脂小核酸药物(RBD7022注射液)在中国开展首次人体临床试验。

     不同于小分子和单抗生物大分子降脂药物,RBD7022是一种拟用于降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的小核酸药物,靶向肝细胞表达的PCSK9 mRNA,通过RNAi(RNA干扰)机制抑制PCSK9的表达,进而增加肝细胞表面LDL-R数量,提高LDL-C的清除能力,从而达到降低血脂的目的。

     RBD7022是开云手机版app下载基于具有自主知识产权的RIBO-GalSTARTM平台继抗乙肝药物RBD1016之后推进到临床开发阶段的第二款小核酸药物。临床前试验数据显示,RBD7022具有良好的安全性特征和强效的降低血脂作用,且其降血脂作用表现出降脂水平稳定、药效持久的特点,单次给药后药效可维持数月之久,对LDL-C的抑制可达50%以上。

     近年来随着人口老龄化程度加深,血脂异常的患病人群巨大,且呈逐年升高的趋势。研究结果显示高LDL-C是全球导致人群死亡的第五位危险因素且上升明显,同时也是导致中国人群死亡的第六位危险因素。中国高危/极高危心血管疾病发病风险的患者中,目前仅分别约有44%和27%的患者经过降脂治疗后LDL-C达到目标值。降低LDL-C是临床治疗心血管的重要手段,中国患者中有相当比例人群对于他汀类药物不耐受,且治疗依从性差, PCSK9小核酸药物有望对心血管患者的预防治疗带来巨大的改善。

     开云手机版app下载研发全球总裁甘黎明博士表示:“这个产品进入临床,为开云手机版app下载以治疗血脂异常为手段,达成患者心血管获益的目标奠定了强有力的基石。基于开云手机版app下载已经建立的创新小核酸药物技术平台,以及心血管代谢方面具有全球竞争性的丰富研发管线布局,我们有充分的信心为中国和全球患者带来变革性的治疗前景。“

     开云手机版app下载董事长和CEO梁子才博士表示:“开云手机版app下载在小核酸制药领域开拓耕耘十五年,建立了全技术链整合的小核酸药物研发平台。RBD7022是公司推进到临床试验阶段的第五款小核酸创新药物,也标志公司独立自主开发的RIBO-GalSTARTM小核酸药物技术平台进入成熟阶段,公司预计今后每年将有多个小核酸药物品种推进到临床。我们将根据疾病人群未被满足的医疗需求,加速小核酸药物新品种的研发,为增进人类的健康福祉提供更多创新疗法。”